¿Un tratamiento "magico" contra la enfermedad de Parkinson?

De una manera fortuita, el laboratorio de Xiang-Dong Fu de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego, ha descubierto que inhibir o eliminar un solo gen, el gen que codifica PTB (proteína que se une al ARN, influyendo en qué genes se activan o desactivan en una célula), transforma varios tipos de células de ratón directamente en neuronas.

Más recientemente se ha dado un paso más en su laboratorio, aplicándolo a lo que algún día podría ser un nuevo enfoque terapéutico para la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas (Alzheimer y Huntington). Solo un tratamiento para inhibir el PTB en ratones convirtió los astrocitos nativos (células de soporte en forma de estrella del cerebro) en neuronas que producen el neurotransmisor dopamina. Como resultado, los síntomas de la enfermedad de Parkinson de los ratones desaparecieron.

Para los investigadores: "El hecho de que pudiéramos producir tantas neuronas de una manera relativamente fácil fue una gran sorpresa".

El "tratamiento" es el siguiente: Los investigadores administraron oligonucleótidos antisentido (también conocidos como medicamentos de diseño de ADN) de PTB, directamente al mesencéfalo del ratón, que es responsable de regular el control motor y los comportamientos de recompensa, y la parte del cerebro que generalmente pierde las neuronas productoras de dopamina en la enfermedad de Parkinson. Entonces, un pequeño subconjunto de astrocitos se convirtió en neuronas, aumentando el número de neuronas en aproximadamente un 30 por ciento. Los niveles de dopamina se restauraron a un nivel comparable al de los ratones normales. Además, las neuronas crecieron y enviaron sus procesos a otras partes del cerebro.

Al final, los ratones tratados volvieron a la normalidad dentro de los tres mese posteriores a un solo tratamiento y permanecieron completamente libres de síntomas de la enfermedad de Parkinson para el resto de sus vidas. "Obligar a PTB a desaparecer es la única señal que una célula necesita para activar los genes necesarios para producir una neurona".

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